Votre Newsletter dédiée aux maladies rares – Spéciale Innovation

Je suis ravi de vous adresser cette 3^ème Newsletter consacrée à l’innovation. Les réglementations Nationales et Européennes ont permis ces dernières années d’accroître le nombre de médicaments orphelins à fortes valeurs ajoutées, mais leurs couts restent toujours source de débat.

Le médicament orphelin est souvent le fruit d’innovations dites de rupture, modifiant substantiellement la prise en charge du patient. Malgré son cout initial élevé, il peut amener des économies majeures pour la société à long terme. Son évaluation régulière, réalisée dans un contexte complexe en terme de prévalence, permet une meilleure connaissance de la maladie et de son environnement.

Je remercie le laboratoire Chiesi, œuvrant dans les maladies rares depuis plusieurs années, pour leur soutien institutionnel à cette Newsletter.

Le SRAS-COV-2 nous a contraint à repenser notre organisation économique, sociale, et de santé. Ce virus a aussi remis la filière santé au premier plan, en montrant sa dimension transversale ; une base solide redonnant confiance et permettant de faire la part entre indicateurs et objectifs.

Dans les maladies rares, la prise en charge indispensable à l’ancrage social doit être permanente : des soins pour toute une vie, un temps médical long au service de la qualité de vie des patients et de leur entourage.

Docteur Pierre Bertault-Peres