l’Accès aux médicaments orphelins, les réformes de santé

« L’innovation thérapeutique est un arbre sans fruits tant que les médicaments ne peuvent avoir accès aux patients ». En cette journée des maladies rares, cette injonction est d’autant plus critique que moins de 3% de ces maladies ont un traitement et que 30% des patients meurent avant leurs 5 ans. Du règlement européen découle l’impératif de mesures nationales pour qu’au-delà des enregistrements accélérés et de leurs évaluations, ces traitements bénéficient d’une procédure de prise en charge précoce et d’un prix de niveau international, leur permettant d’être à la fois économiquement viables et soutenables par les systèmes d’assurance maladie. Cependant, une étude menée dans 12 pays d’Europe rapporte l’hétérogénéité des politiques d’accès aux médicaments orphelins, ne garantissant pas un égal accès pour tous. En France, selon une enquête du Leem, moins de la moitié des médicaments orphelins font l’objet d’une procédure d’accès précoce et près d’un tiers n’obtiennent pas la reconnaissance d’un progrès thérapeutique.

Trois réformes majeures devraient améliorer la situation : la réforme de l’accès précoce, en simplifiant le maquis procédural des anciennes ATU ; la réforme de l’accès direct, en facilitant l’accès aux patient des médicaments présentant un progrès thérapeutique et en réduisant le délai d’obtention d’un prix ; la réforme de la liste en sus, en élargissant le financement aux médicaments hospitaliers cotés ASMR 4 (un tiers des médicaments orphelins) rendant l’accès plus équitable sur tout le territoire. L’avenir dira s’il s’agit de révolutions.

Docteur Eric Baseilac