Spéciale Parcours de Soins

Depuis 2005, trois Plans Nationaux Maladies Rares ont été déclinés en 10 axes clés : Mieux connaître leur épidémiologie ; Reconnaître leur spécificité ; Développer l’information générale ; et la formation des professionnels de santé ; Organiser le dépistage et l’accès aux tests diagnostiques ; Améliorer l’accès aux soins et la qualité de la prise en charge ; Poursuivre l’effort en faveur des médicaments orphelins ; Répondre aux besoins d’accompagnement; Promouvoir la recherche ; et Développer des partenariats nationaux et européens. 388 centres de référence maladies rares et 1845 centres de compétence ont permis un réel maillage territorial, regroupés au sein de 23 filières de santé maladies rares.

Ces plans concernent plus de 3 millions de français porteurs de >7000 maladies rares, et représentent un réel défi de santé publique tant en terme d’organisation des soins, que de recherche fondamentale, thérapeutique, et des sciences sociales. Cette organisation exemplaire a permis de très nombreuses avancées, il est essentiel de la poursuivre et de la soutenir. Cette Newsletter comporte des articles sur le parcours de soins des patients atteints de maladies rares, destinés à mieux situer ces défis. Je remercie le laboratoire Chiesi pour son investissement et ses actions au bénéfice des patients.

Professeur Brigitte Charbrol